ისტორიული მიღწევა: პირველი In Vivo გენური რედაქტირების თერაპია იშვიათი სისხლის დაავადების წინააღმდეგ
პირველი კლინიკური კვლევა in vivo CRISPR გენური რედაქტირების მემკვიდრეობითი ანგიოედემისთვის აჩვენებს მბეჭდავ შედეგებს. ექსპერიმენტული თერაპია მიზნად ისახავს მძიმე შეშუპების ეპიზოდების…
CRISPR გენოთერაპია ბავშვებში სიქლური უჯრედოვანი დაავადებისა და ბეტა-თალასემიის მკურნალობის იმედისმომცემ შედეგებს აჩვენებს
CRISPR გენოთერაპია exa-cel აჩვენებს მნიშვნელოვან კლინიკურ სარგებელს ბეტა-თალასემიისა და სიქლური უჯრედოვანი დაავადების მქონე ბავშვებში. მკურნალობა აჩვენებს 95%-იან ეფექტურობას ტრანსფუზიის საჭიროების…