აშშ-ის სურსათისა და მედიკამენტების ადმინისტრაციამ Merck-ის ქოლესტერინის პრეპარატსა და კიბოს თერაპიას პრიორიტეტული შეფასების სტატუსი მიანიჭა — რას ნიშნავს ეს პაციენტებისთვის?
აშშ-ის სურსათისა და მედიკამენტების ადმინისტრაციამ (FDA) პრიორიტეტული ეროვნული ვაუჩერები მიანიჭა Merck & Co-ის ორ ახალ მედიკამენტს — ქოლესტერინის საწინააღმდეგო აბს ენლიციტიდს (Enlicitide) და ინოვაციურ ონკოლოგიურ თერაპიას sac-TMT-ს. ეს გადაწყვეტილება ნიშნავს, რომ ორივე პრეპარატი გადადის დაჩქარებული შეფასების პროგრამაში, სადაც განხილვის ვადა 10–12 თვიდან 1–2 თვემდე მცირდება.
რა არის „პრიორიტეტული ვაუჩერი“ და რატომ არის ის მნიშვნელოვანი
FDA-ის კომისრის ეროვნული პრიორიტეტული ვაუჩერის პროგრამა შექმნილია იმ პრეპარატებისთვის, რომლებიც საზოგადოებრივი ჯანმრთელობისთვის კრიტიკულად მნიშვნელოვან საჭიროებებს პასუხობს. ამ სტატუსით რეგულატორი აღიარებს, რომ მედიკამენტს აქვს პოტენციალი მნიშვნელოვანი გავლენა მოახდინოს დაავადებათა მართვაზე და ამიტომ საჭიროებს სწრაფ, მაგრამ მკაცრ შეფასებას.
ენლიციტიდი — ქოლესტერინის კონტროლი ინექციის გარეშე
ენლიციტიდი არის პერორალური (ტაბლეტური) პრეპარატი, რომელიც მოქმედებს PCSK9 ცილის ბლოკირებით — ეს ცილა მნიშვნელოვან როლს თამაშობს ქოლესტერინის რეგულაციაში. გვიან ეტაპზე ჩატარებულ 24-კვირიან კვლევაში ენლიციტიდმა მნიშვნელოვნად შეამცირა LDL („ცუდი“) ქოლესტერინის დონე პლაცებოსთან შედარებით ჰიპერქოლესტერინემიის მქონე პაციენტებში.
ჰიპერქოლესტერინემია უკავშირდება არტერიებში ნადების დაგროვებას და გულის დაავადებების გაზრდილ რისკს; აშშ-ის ოფიციალური მონაცემებით, ეს მდგომარეობა დაახლოებით 73.5 მილიონ ამერიკელს აქვს. ენლიციტიდის მთავარი უპირატესობა ისაა, რომ მიზნად ისახავს კონკურენციას ინექციურ PCSK9 თერაპიებთან (მაგალითად, ამჟამად ფართოდ გამოყენებულ საშუალებებთან), რაც შეიძლება გააუმჯობესოს მკურნალობის მიმდევრობა პაციენტებში.
sac-TMT — უფრო მიზანმიმართული კიბოს თერაპია
Merck-ის მეორე ინოვაცია, sac-TMT, მიეკუთვნება ანტისხეულ–მედიკამენტის კონიუგატების (ADC) კლასს. ამ მიდგომის არსი ისაა, რომ ანტიკიბოსური ნივთიერება მაქსიმალურად ზუსტად მიეწოდოს ავთვისებიან უჯრედებს, ხოლო ჯანმრთელი ქსოვილების დაზიანება მინიმუმამდე შემცირდეს — განსხვავებით ტრადიციული ქიმიოთერაპიისგან.
sac-TMT ამჟამად იტესტება ძუძუს, ენდომეტრიუმისა და ფილტვის კიბოს სხვადასხვა ტიპებზე. მისი განვითარება ხორციელდება ექსკლუზიური ლიცენზირებისა და თანამშრომლობის ფარგლებში ჩინურ ბიოფარმაცევტულ პარტნიორთან, ხოლო პროექტის დასაფინანსებლად Merck-მა ცოტა ხნის წინ 700 მილიონი დოლარის ინვესტიცია მოიზიდა საერთაშორისო საინვესტიციო ფონდისგან.
რას ნიშნავს ეს გადაწყვეტილება პრაქტიკაში
პრიორიტეტული ვაუჩერის მინიჭება არ არის ავტომატური დამტკიცება. ეს ნიშნავს, რომ:
• FDA მედიკამენტებს განიხილავს უფრო სწრაფად
• მოთხოვნები უსაფრთხოებასა და ეფექტიანობაზე უცვლელად მკაცრია
• პაციენტებისთვის ინოვაციური თერაპიების ხელმისაწვდომობა შესაძლოა დაჩქარდეს, თუ კვლევითი მონაცემები ამას გაამართლებს
საზოგადოებრივი ჯანმრთელობის თვალსაზრისით, ეს არის მნიშვნელოვანი სიგნალი, რომ გულის-სისხლძარღვთა დაავადებები და კიბო კვლავ რჩება იმ მიმართულებებად, სადაც ინოვაციას განსაკუთრებული პრიორიტეტი ენიჭება.
მოკლე დასკვნა
FDA-ის გადაწყვეტილება Merck-ის ორი ახალი მედიკამენტის შესახებ მიუთითებს რეგულატორის მზაობაზე დააჩქაროს იმ ინოვაციების შეფასება, რომლებიც პოტენციურად ამცირებს გულის დაავადებათა და კიბოს ტვირთს. თუმცა საბოლოო სიტყვა კვლავ კლინიკურ მტკიცებულებებს ეკუთვნის.
მეტი სანდო, გადამოწმებული და მეცნიერულად დასაბუთებული სამედიცინო ინფორმაცია იხილეთ ოფიციალურ პლატფორმაზე:
www.sheniekimi.ge — შენი ექიმი, შენი სივრცე, შენი ჯანმრთელობა
გადმოწერე აპი „შენი ექიმი“
შემოგვიერთდი Telegram არხზე:
პროფესორი გიორგი ფხაკაძე (MD, MPH, PhD) — დავით ტვილდიანის სამედიცინო უნივერსიტეტის პროფესორი, საქართველოს საზოგადოებრივი ჯანდაცვის ინსტიტუტის (PHIG) თავმჯდომარე, WHO-ს ექსპერტი.
გადმოწერე აპლიკაცია „შენი ექიმი“ – პირველი ქართული სამედიცინო პლატფორმა!
მიიღე სანდო და აქტუალური ინფორმაცია ჯანმრთელობის შესახებ – საქართველოდან და მთელი მსოფლიოდან.
iPhone: https://apps.apple.com/fr/app/sheni/id6746877342?l=en-GB
Telegram არხი: https://t.me/SheniEkimi
შენი ექიმი – ცოდნა ჯანმრთელობისთვის.
